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使用LNPEngine的RNA负载LNP制备方法的示意图

用于RNA递送的脂质纳米颗粒制备装置LNPEngine

脂质纳米颗粒(LNPs)是一种将RNA稳定地传递到靶器官的突破性技术,并且已经应用于mRNA疫苗和纳米药物的研发。

2021年,针对COVID-19的mRNA疫苗获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,mRNA疫苗对于预防严重的COVID-19非常重要。其他针对疟疾、人类免疫缺陷病毒、流感和癌症的mRNA疫苗也在开发中。

使用脂质纳米颗粒(LNPs)的RNA递送技术在mRNA疫苗和基于RNA疗法的实际应用中起着至关重要的作用。将RNA封装到LNP中可防止RNA被血液中的RNA裂解。此外,基于LNP的药物递送技术使RNA能够递送到靶器官。LNP的特性包括脂质组成、氮/磷酸(N/P)的摩尔比、大小、分布和RNA包封率,都会对治疗效果产生影响,优化这些条件可以提高治疗效果。因为大型纳米载体对富含基质的肿瘤具有低渗透性,相比之下,小型纳米载体对富含基质的肿瘤具有良好的通透性。换句话说,肿瘤组织周围的基质细胞是纳米药物递送的屏障,基质细胞之间的间隔取决于肿瘤的种类。因此,精确尺寸控制的LNP是开发下一代纳米药物的挑战之一。

昊洋生物研发的LNPEngine是目前在售的为数不多的实验室LNPs制备装置。其采用微流控Microfluidics技术,可以很容易地实现20至100nm范围的LNPs的产生,保证了LNPs尺寸的可控性和再现性,适用于RNA递送研究以及生成微滴、乳液、微胶囊、微颗粒。可快速、精准地混合纳米颗粒,包裹药物、siRNA、miRNA、CRISPR、DNA、蛋白等。用户通过改变程序参数来调整粒子尺寸,使纳米药物(脂质体、脂质纳米粒、聚合物纳米粒等)研究从科研到临床(cGMP)实现快速衔接。与传统的RNA负载LNP生产方法相比,LNPEngine可以产生大小均匀且可重现的LNPs,对于加速基于LNP的纳米药物研发起到至关重要的作用。

使用LNPEngine等微流体装置的RNA递送对纳米医学来说将是不可或缺的。特别是数字孪生和个性化医疗的结合将带来下一代RNA、细胞和基因疗法,LNPs递送RNA技术将是下一代基因疗法的关键技术之一。

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